期刊信息
Navigation

刊名:中华疾病控制杂志
曾用名:疾病控制杂志
主办:中华预防医学会;安徽医科大学
ISSN:1674-3679
CN:34-1304/R
语言:中文
周期:月刊
期刊分类:预防医学与卫生学
期刊热词:
论著

现在的位置:主页 > 综合新闻 >

速递|一月一针降低疾病发作97%,反义寡核苷酸

来源:中华疾病控制杂志 【在线投稿】 栏目:综合新闻 时间:2021-03-31

【作者】网站采编

【关键词】

【摘要】:▎药明康德内容团队编辑 Ionis Pharmaceuticals今天宣布,其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法IONIS-PKK-LRx在2期临床试验中达到主要终点和次要终点,与安慰剂相比,显著降低遗传性血管水肿(

▎药明康德内容团队编辑

Ionis Pharmaceuticals今天宣布,其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法IONIS-PKK-LRx在2期临床试验中达到主要终点和次要终点,与安慰剂相比,显著降低遗传性血管水肿(HAE)患者的疾病发作次数。在试验的第5周至17周内,每月HAE疾病发作次数平均减少了97%(p=0.003)。

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性疾病,典型表现是反复发生不可预测且可能危及生命的肿胀发作,尤其是皮肤、胃、口咽和喉黏膜肿胀。大多数遗传性血管性水肿的原因是基因突变导致C1酯酶抑制物(C1-INH)缺乏(Ⅰ型)或功能障碍(Ⅱ型)。这会引起血浆激肽释放酶受到的控制不足,导致过量生成缓激肽,进而导致局部血管通透性增加。

几十年来,C1-INH替代疗法一直是治疗HAE的主要治疗方案。近年来,抑制血浆激肽释放酶也成为具有前景的疾病控制手段。Ionis公司开发的IONIS-PKK-LRx是利用该公司配体偶联反义技术(LICA)开发的ASO疗法,通过在ASO上偶联GalNAc3分子,靶向肝脏递送IONIS-PKK-LRx。它通过与编码血浆前激肽释放酶的mRNA结合,减少前激肽释放酶的表达,降低血浆激肽释放酶的活性,并减少缓激肽的释放。

LICA技术通过靶向递送ASO,降低了产生疗效所需的用药剂量,也延长了ASO疗法的疗效持续时间。研究表明,IONIS-PKK-LRx只需每月皮下注射一次,就能够产生显著疗效。

▲LICA技术显著提高IONIS-PKK-LRx的效力持久性,并且通过降低用药剂量提高其安全性(图片来源:Ionis官网)

在这项2期临床试验中,20名I型或II型HAE成人患者随机接受每月一次皮下注射IONIS-PKK-LRx(n=14)或安慰剂(n=6),持续17周。试验结果显示,在试验第1周~第17周内,IONIS-PKK-LRx的HAE发作次数平均降低了90%(p在第5周~第17周内,92%接受IONIS-PKK-LRx治疗的患者没有出现任何HAE发作,安慰剂组中这一数值为0%(p

“这些重要的2期临床结果显示IONIS-PKK-LRx具有出色的疗效、安全性和耐受性,以及每月一次小剂量皮下注射的便利性。支持它成为治疗HAE的潜在‘best-in-class'疗法。”Ionis临床开发副总裁Kenneth Newman博士说:“这一结果不但展现了IONIS-PKK-LRx的潜力,而且显示了Ionis的反义寡核苷酸技术通过靶向疾病根源,治疗像HAE这样的罕见疾病方面的优势。“

参考资料:

[1] Ionis reports positive topline Phase 2 study results of its novel antisense treatment for hereditary angioedema. Retrieved March 29, 2021, from

[2] Ionis Investor Day 2020. Retrieved March 29, 2021, from

注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。



文章来源:《中华疾病控制杂志》 网址: http://www.zhjbkzzz.cn/zonghexinwen/2021/0331/821.html


上一篇:人工肝: 替得了疾病肝脏,斗得过新冠病毒
下一篇:可导致高血压的那些内分泌疾病